一般來說，普通人輕微劃傷后血液很快就會凝固，而對血友病患者而言，一個小小傷口損傷都會造成很大的傷害。目前，美國和歐洲大約有1600萬B型血友病患者，A型血友病更為常見，約為前者的五倍。

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澳大利亞制藥商CSL Behring旗下藥物Hemgenix獲批，給B型血友病患者帶來了治愈希望，但高昂的定價令普通人難以企及。

周二，美國衛(wèi)生監(jiān)管機構（FDA）批準了基因藥物Hemgenix，通過一次性注射使患者免于常規(guī)治療，但每劑定價高達350萬美元，是全球最昂貴的藥物。

一項針對該療法的關鍵研究發(fā)現(xiàn)，Hemgenix僅需要注射一次，就能使得年平均出血率下降54%，更為重要的是，它還可以使94%的患者擺脫耗時耗錢的終生凝血因子注射。

作為一種遺傳性疾病，B型血友病致病機制是基因缺陷導致第九凝血因子缺失或不足，按照常規(guī)療法，血友病患者需要終身定期注射第九凝血因子（IX）。

由于血友病的本質就是基因受損，Hemgenix的基因療法是對癥下藥，其治療原理是將一種能夠產生缺失凝血因子的基因輸送到肝臟中細胞，使患者自身能夠產生IX蛋白因子。

美國FDA生物制品評估與研究中心主任Peter Marks表示，盡管已經有治療血友病的藥物，但防止和治療出血的方法可能會降低患者的生活質量。Hemgenix代表著這一疾病治療領域的重要進展。

高昂定價惹爭議，最貴藥物商業(yè)化之路前途未卜

“天價”一直是新藥的一個問題，諾華制藥公司（Novartis AG）用于治療嬰兒脊髓性肌萎縮癥的Zolgensma在2019年獲批時的價格為210萬美元，而藍鳥生物公司（Bluebird Bio Inc．）用于治療血液疾病β地中海貧血的Zynteglo在今年早些時候的定價為280萬美元。

然而，渤健的阿爾茨海默病藥物Aduhelm和藍鳥生物的Zynteglo等藥物均因成本高昂導致商業(yè)化不理想。

生物科技投資人、Loncar投資CEO Brad Loncar對此表示，雖然定價要比預期略高，但Hemgenix仍有可能取得成功。一方面是因為現(xiàn)有的血友病療法同樣很昂貴，另一方面，血友病患者長期處于擔憂出血的恐懼中。