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11月7日，中國上海 - 在第五屆中國國際進(jìn)口博覽會(huì)上，作為罕見病治療領(lǐng)域先行者和領(lǐng)導(dǎo)者的賽諾菲又一次亮相，首次展出全球獲批的首個(gè)納米抗體藥物Cablivi ®和新一代用于龐貝病的酶替代治療（ERT）藥物Nexviazyme®。

發(fā)布會(huì)上，賽諾菲還攜手領(lǐng)域臨床和政策專家、公益組織等相聚一堂，共同探討如何為超罕見病患者建立針對(duì)性的診療和保障模式，切實(shí)幫助超罕見病患者用得上藥，用得起藥。

中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長、中國醫(yī)院協(xié)會(huì)副會(huì)長李林康表示：“如今，我們也逐漸關(guān)注到患病人數(shù)近數(shù)百人的超罕疾病，他們的疾病診療和用藥保障不單與患者本人緊密相關(guān)，更事關(guān)社會(huì)脫貧攻堅(jiān)的大課題。希望看到更多的力量加入到對(duì)罕見病管理的 ‘中國模式’的探索中， 尋找遭時(shí)定制的罕見病診療與保障制度?！?/p>

據(jù)悉，Cablivi ®是全球獲批的首個(gè)納米抗體藥物，也是首個(gè)靶向治療獲得性血栓性血小板減少性紫癜（aTTP）的藥物， aTTP是一種罕見的血液系統(tǒng)急癥，致死率極高。今年10月，Cablivi®獲得“醫(yī)藥界諾貝爾獎(jiǎng)”蓋倫獎(jiǎng)的“最佳生物技術(shù)產(chǎn)品獎(jiǎng)”提名。

Nexviazyme®是新一代用于治療龐貝病的酶替代治療（ERT）藥物，獲得FDA授予的“突破性療法”稱號(hào)，能顯著改善龐貝病患者的呼吸功能和運(yùn)動(dòng)能力，旨在成為龐貝病新一代的標(biāo)準(zhǔn)治療方案。

蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血栓室副主任余自強(qiáng)教授表示：“Cablivi®是全球首個(gè)也是唯一一個(gè)獲批針對(duì)成人及青少年獲得性血栓性血小板減少性紫癜（aTTP）患者的新療法，可以顯著縮短患者達(dá)到正常血小板計(jì)數(shù)和器官損傷標(biāo)志物恢復(fù)正常的時(shí)間，得到了國內(nèi)外指南的一致推薦。”

復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任醫(yī)師朱雯華教授表示：“龐貝病是一種罕見的常染色體隱性遺傳病，患者如果不及時(shí)治療，會(huì)導(dǎo)致多個(gè)器官、系統(tǒng)不可逆的進(jìn)行性損傷，從而需長期依賴輪椅和呼吸機(jī)，并導(dǎo)致過早死亡。而Nexviazyme®的亮相則有望在未來為龐貝病患者提供新的治療選擇。”

上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心金春林主任表示：“從政策制定的角度出發(fā)，以溶酶體貯積癥為代表的超罕見病，由于早期診斷率低，難以準(zhǔn)確獲得患者人數(shù)，也為政策制定帶來挑戰(zhàn)。但是，由于疾病進(jìn)展給患者帶來的健康威脅是客觀存在的。因此，保障制度不能因?yàn)橛胁淮_定性而止步不前?！?/p>

“以政府引導(dǎo)為主，‘因時(shí)’‘因地’制宜，整合基本醫(yī)保、商業(yè)保險(xiǎn)、慈善救助等的多層次保障，是重要的探索方向?！苯鸫毫种魅握f。

賽諾菲特藥全球事業(yè)部中國區(qū)總經(jīng)理謝麗娟女士表示：“今年，我們又帶來了兩款重磅產(chǎn)品‘中國首秀’，上市后將填補(bǔ)國內(nèi)臨床空白，希望持續(xù)為困境中的患者帶來生命的希望。作為全球罕見病領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者，賽諾菲將全力以赴，追尋科學(xué)奇跡，凝聚多方力量，為罕見病這個(gè)‘世界難題’探索‘中國方案’而努力！”