上海藥明巨諾生物科技有限公司(下稱“藥明巨諾”)近日宣布完成9000萬(wàn)美元A輪融資，本輪投資由淡馬錫、紅杉中國(guó)和元明資本領(lǐng)投，其他投資者包括元禾原點(diǎn)、翼樸資本、中航資本，及原有股東藥明康德集團(tuán)、美國(guó)公司Juno Therapeutics(JUNO.NASDAQ)等，估值沒(méi)有透露。

藥明巨諾的CAR-T產(chǎn)品JWCAR209已經(jīng)在中國(guó)進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。藥明巨諾副總裁孫文駿接受財(cái)新記者采訪時(shí)稱，目前治療的病人大都處于血液腫瘤晚期階段，對(duì)現(xiàn)有治療方案已無(wú)反應(yīng)。同類國(guó)外CAR-T產(chǎn)品臨床效果非常出色，超過(guò)50%的病人能達(dá)到至少6個(gè)月總體緩解。

孫文駿表示，本輪融資將用于三項(xiàng)計(jì)劃：JWCAR209的臨床開(kāi)發(fā)、擴(kuò)展研發(fā)管線、建造產(chǎn)業(yè)化基地。研發(fā)管線將圍繞CAR-T類產(chǎn)品展開(kāi)，但沒(méi)有透露具體靶點(diǎn)。

孫文駿稱，細(xì)胞制劑行業(yè)目前處于比較早期的階段。CAR-T類產(chǎn)品生產(chǎn)工藝復(fù)雜，產(chǎn)品檢測(cè)和GMP生產(chǎn)體系是CAR-T產(chǎn)品質(zhì)量的保證。因此藥明巨諾自建GMP(優(yōu)良制造標(biāo)準(zhǔn))產(chǎn)業(yè)化生產(chǎn)基地可以更好的控制生產(chǎn)工藝和質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)，保證臨床療效，降低成本，這也是產(chǎn)品產(chǎn)業(yè)化商業(yè)模式成功的關(guān)鍵。

南京傳奇首席科學(xué)官范曉虎于3月8日在蘇州易貿(mào)生物產(chǎn)業(yè)大會(huì)上表示，“這類產(chǎn)品非常個(gè)體化，不能像化學(xué)藥物一樣大批量生產(chǎn)，因此生產(chǎn)成本很高。目前一位患者一年需要的產(chǎn)品，在美國(guó)代工成本在10萬(wàn)美元以上”。

藥明巨諾成立于2016年4月，由藥明康德和美國(guó)藥企Juno Therapeutics(NASDAQ：JUNO)共同成立。成立之初，雙方確立將致力于細(xì)胞療法的研發(fā)。對(duì)于這一結(jié)合，孫文駿表示Juno有很好的科研積累，藥明對(duì)中國(guó)市場(chǎng)有深刻的理解，“是兩家巨頭的結(jié)合”。

Juno在CAR-T領(lǐng)域及TCR領(lǐng)域較為領(lǐng)先，但其研發(fā)之路曾遭遇挫折，2016年7月初，由于臨床試驗(yàn)出現(xiàn)患者死亡案例，JCAR015二期臨床試驗(yàn)被FDA喊停。

2018年1月末，Juno被美國(guó)藥企新基醫(yī)藥(Celgene.NASDAQ， Celgene Corporatio)以90億美元全資收購(gòu)，新基醫(yī)藥看中Juno治療淋巴癌的CAR-T藥物JCAR017，這款藥物預(yù)計(jì)在2019年獲得美國(guó)食藥總局FDA批準(zhǔn)，全球市場(chǎng)銷售峰值或達(dá)到30億美元。新基醫(yī)藥同時(shí)也看重Juno的JCARH125，可以讓新基醫(yī)藥加入基于BCMA靶點(diǎn)的競(jìng)爭(zhēng)。

目前，全球共有兩款CAR-T藥物獲批上市，由諾華生產(chǎn)的用于治療急性淋巴細(xì)胞白血病的Kymriah，Kite制藥生產(chǎn)的用于治療淋巴瘤成人患者的Yescarta，前者定價(jià)47.5萬(wàn)美元，后者定價(jià)37.2萬(wàn)美元。Kite制藥與復(fù)星醫(yī)藥在中國(guó)成立合資公司復(fù)星凱特，2017年12月在上海張江建立生產(chǎn)基地，每年產(chǎn)量預(yù)計(jì)可生產(chǎn)滿足500名患者的需求。

區(qū)別于傳統(tǒng)藥物，由于CAR-T療法用的細(xì)胞制品是活物，國(guó)內(nèi)監(jiān)管曾出現(xiàn)真空，2016年12月，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局(CDE)出臺(tái)文件，明確以藥品的管理規(guī)則管理細(xì)胞制品。孫文駿認(rèn)為，中國(guó)有大量的臨床需求未被滿足，清晰的監(jiān)管政策對(duì)中國(guó)創(chuàng)新藥的研發(fā)非常關(guān)鍵。

CAR-T屬于免疫療法范疇，通過(guò)激活腫瘤患者自身的免疫系統(tǒng)，消滅腫瘤細(xì)胞。這種療法可以治愈癌癥，而不僅是延長(zhǎng)患者生命。療法整體處于早期階段，患者存在復(fù)發(fā)的可能性，對(duì)實(shí)體瘤的治療還比較有限