據(jù)CNBC報(bào)道，美國(guó)食藥監(jiān)局（下稱(chēng)FDA）于美東時(shí)間1月6日（周五）加速批準(zhǔn)了治療阿爾茲海默病的藥物lecanemab，這是由渤健（Biogen，BIIB，股價(jià)279.25美元，市值402.1億美元）及其日本合作伙伴衛(wèi)材株式會(huì)社（Eisai）在不到兩年時(shí)間里第二種獲得早期批準(zhǔn)的藥物。此外，這也是FDA自2003年以來(lái)批準(zhǔn)的第二款阿爾茨海默病藥物。

早期的研究顯示，接受lecanemab治療能減緩患者的認(rèn)知能力下降速度，不過(guò)，lecanemab的安全性仍待解：部分接受lecanemab治療的受試者出現(xiàn)了腦腫脹和出血的現(xiàn)象。

受上述消息刺激，渤健周五尾盤(pán)迅速拉升，盤(pán)中一度漲7.15%，最終收漲2.82%。

(資料圖)

美國(guó)定價(jià)每年約18萬(wàn)元

新藥更有效嗎？

在FDA此次批準(zhǔn)lecanemab之前，2022年11月份公布的臨床試驗(yàn)結(jié)果表明，lecanemab在一定程度上減緩了阿爾茨海默病導(dǎo)致的輕度障礙患者的認(rèn)知能力下降，但該療法也有腦腫脹和出血的風(fēng)險(xiǎn)。

渤健1月6日股價(jià)走勢(shì)（圖片來(lái)源：雅虎財(cái)經(jīng)）

領(lǐng)導(dǎo)lecanemab的衛(wèi)材株式會(huì)社將該療法在美國(guó)的定價(jià)設(shè)為每年2.65萬(wàn)美元（約合18.1萬(wàn)元），將以Leqembi的藥名出售。

CNBC報(bào)道中稱(chēng)，如果一種藥物有望比現(xiàn)有的藥物更有效地幫助患有嚴(yán)重疾病的患者治療，那么FDA就可以加快該藥物的審批，以便迅速將其推向市場(chǎng)。2022年7月，渤健和衛(wèi)材株式會(huì)社向FDA申請(qǐng)了lecanemab的加速審批。

FDA神經(jīng)科學(xué)部門(mén)主任Billy Dunn博士在一份聲明中表示，“患阿爾茨海默病會(huì)極大地削弱患者的生活自理能力，并對(duì)他們的親人產(chǎn)生毀滅性的影響。這種治療方案是針對(duì)并影響阿爾茨海默病潛在疾病過(guò)程的最新療法，而不只是治療疾病的癥狀。”

公開(kāi)數(shù)據(jù)顯示，美國(guó)目前的阿爾茨海默病患者達(dá)650萬(wàn)。這種不可逆的疾病會(huì)破壞患者的記憶和思維能力，并最終令患者的執(zhí)行力完全喪失。

《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者注意到，上周，美國(guó)國(guó)會(huì)發(fā)布的一份報(bào)告稱(chēng)，FDA在2021年6月份對(duì)渤健和衛(wèi)材株式會(huì)社的Aduhelm審批過(guò)程中，未能遵守自己的指導(dǎo)方針和內(nèi)部做法，“充斥著違規(guī)行為”。Aduhelm是渤健和衛(wèi)材株式會(huì)社的另一款阿爾茲海默癥藥物，也是FDA近20年來(lái)批準(zhǔn)的首款阿爾茨海默病新藥。

該國(guó)會(huì)報(bào)告稱(chēng)，“FDA必須迅速采取行動(dòng)，確保其未來(lái)審查阿爾茨海默療法的程序不會(huì)導(dǎo)致外界對(duì)FDA審查的完整性產(chǎn)生同樣的懷疑?！?/p>

研究：lecanemab能減緩患者的

認(rèn)知能力下降速度

lecanemab是一種單克隆抗體，針對(duì)的是一種叫做淀粉樣蛋白的蛋白質(zhì)，這種蛋白質(zhì)在阿爾茨海默癥患者的大腦上堆積。該抗體每?jī)芍莒o脈注射一次，劑量根據(jù)病人的體重決定， 即每公斤劑量為10毫克。

FDA在一份聲明中表示，基于在接受該治療的臨床受試者中觀察到的淀粉樣斑塊減少，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了lecanemab。沒(méi)有接受lecanemab治療的受試者，淀粉樣斑塊沒(méi)有減少。

圖片來(lái)源：《紐約時(shí)報(bào)》報(bào)道截圖

另外，發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）上的臨床試驗(yàn)結(jié)果還發(fā)現(xiàn)，在18個(gè)月的時(shí)間里，接受lecanemab治療的患者的認(rèn)知能力下降速度比未接受該治療的患者慢27%。需要指出的是，這項(xiàng)研究由渤健和衛(wèi)材株式會(huì)社資助。

通常來(lái)講，阿爾茲海默癥患者認(rèn)知能力的下降是用一個(gè)叫做“臨床癡呆評(píng)級(jí)”的系統(tǒng)來(lái)衡量的，這是一個(gè)18分的量表，分?jǐn)?shù)越高表示損害的程度越大。該系統(tǒng)測(cè)量認(rèn)知功能，如記憶力、判斷力和解決問(wèn)題的能力。

接受lecanemab單抗治療的受試者組別中，阿爾茨海默病平均惡化了1.21分，而未接受治療的受試者組別則平均惡化了1.66分。據(jù)悉，近1800名年齡在50~90歲之間的早期阿爾茨海默氏癥患者參與了這項(xiàng)試驗(yàn)，其中約一半人接受了lecanemab治療，另一半人沒(méi)有接受。

lecanemab有腦腫脹和出血風(fēng)險(xiǎn)

然而，盡管lecanemab可能在一定程度上減緩患者認(rèn)知能力下降，但這種治療也存在風(fēng)險(xiǎn)。

研究顯示，接受lecanemab治療的患者中有近13%出現(xiàn)腦腫脹，而未接受該治療的患者中僅有約2%出現(xiàn)腦腫脹，不過(guò)這約2%的患者大多是輕度到中度的腦腫脹，沒(méi)有引起癥狀，通常在四個(gè)月內(nèi)痊愈。CNBC報(bào)道中還稱(chēng)，在接受lecanemab治療的患者中，有約3%的患者出現(xiàn)了更嚴(yán)重的腦腫脹，癥狀包括頭痛、視覺(jué)障礙和思維的混亂。

此外，接受lecanemab治療的患者中有約17%出現(xiàn)了腦出血，而未接受該治療的患者中這一比例僅為9%。與腦出血相關(guān)的最常見(jiàn)癥狀是頭暈。總體而言，在臨床試驗(yàn)中，接受lecanemab治療的患者中有14%發(fā)生了嚴(yán)重的不良反應(yīng)，而未接受該治療的患者中發(fā)生嚴(yán)重不良反應(yīng)的比例為11%。

該研究的作者稱(chēng)，需要更長(zhǎng)的臨床試驗(yàn)來(lái)確定lecanemab對(duì)早期阿爾茨海默病患者的療效和安全性。FDA則表示，lecanemab的處方信息將包括有關(guān)腫脹和出血風(fēng)險(xiǎn)的警告，廣義上講就是淀粉樣蛋白相關(guān)的異常。

另?yè)?jù)本周發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上的一篇研究，美國(guó)芝加哥地區(qū)一名臨床受試者的死亡可能與接受了lecanemab治療有關(guān)。這位65歲的老人在第三次輸注lecanemab的四天后中風(fēng)住院，且其中風(fēng)后進(jìn)行的CT掃描發(fā)現(xiàn)腦部大量出血，但其中風(fēng)前81天進(jìn)行的核磁共振沒(méi)有發(fā)現(xiàn)任何出血。

這名患者還服用了一種名為t-PA的藥物，用于分解導(dǎo)致中風(fēng)的血塊。但撰寫(xiě)研究報(bào)告的醫(yī)生們表示，僅使用t-PA這種藥物，大面積腦出血仍是一種不尋常的并發(fā)癥。