歌禮制藥-B(01672.HK)發(fā)布公告，公司全資附屬公司甘萊制藥有限公司的ASC42治療原發(fā)性膽汁性膽管炎(PBC)患者的臨床試驗申請已獲中國國家藥監(jiān)局受理。

ASC42是一款由公司完全自主研發(fā)、有望成為同類最佳的新型高效選擇性非甾類FXR激動劑。2021年6月16日，公司宣布甘萊的ASC42在美國I期臨床試驗中取得良好的安全性和藥效學生物標志物頂線數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示，在人體有效劑量 15mg、每日一次、為期14天的治療過程中，未觀察到瘙癢癥狀且FXR靶向激活的生物標志物成纖維細胞生長因子19 (FGF19)在給藥第14天時的增幅高達1,632%。

根據(jù)《原發(fā)性膽汁性膽管炎診療規(guī)范(2021)》 ，PBC是一種慢性進展性自身免疫性膽汁淤積性疾病，常發(fā)展為肝纖維化及肝硬化，直至需進行肝移植或?qū)е滤劳觥?/p>

2010年P(guān)BC流行病學研究顯示，PBC的中國患病率為49.2/10萬人，在40歲以上的女性人群中患病率高達155.8/10萬人，由此推算中國的PBC患病總?cè)藬?shù)為 656,000，其中40歲以上女性的患病人數(shù)為440,000。

熊去氧膽酸(UDCA)是中國唯一批準的具有延緩疾病進展作用的藥物。然而，約40%的PBC患者對UDCA應答不足或不耐受。因此，研發(fā)用于治療PBC患者的新藥如ASC42，存在高度未被滿足的醫(yī)療需求。