百濟神州(06160.HK)于2021年8月22日(美國東部時間)宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)藥品審評中心(CDE)已受理其抗PD-1抗體藥物百澤安(替雷利珠單抗注射液)聯(lián)合化療用于復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌(NPC)患者一線治療的新適應(yīng)癥上市申請(sBLA)。

百濟神州免疫腫瘤學(xué)首席醫(yī)學(xué)官賁勇醫(yī)學(xué)博士表示：“NPC是中國和亞洲很多地區(qū)最常見的頭頸部惡性腫瘤之一，其治療選擇有限，一直以來，化療占據(jù)著一線治療的主導(dǎo)地位。基于RATIONALE 309試驗的積極結(jié)果，NMPA受理了百澤安在中國的第九項新適應(yīng)癥上市申請，這是百澤安開發(fā)歷程中的一項重要里程碑，表明了對這款具有潛在差異化優(yōu)勢的免疫檢查點抑制劑的認可。我們期待能為國內(nèi)尚未獲得理想治療的NPC患者帶來一項重要的治療選擇。”

此項新適應(yīng)癥上市申請是基于一項隨機、雙盲的3期臨床試驗-RATIONALE 309 (NCT03924986)的研究結(jié)果。該試驗旨在評估百澤安聯(lián)合吉西他濱和順鉑，對比安慰劑聯(lián)合吉西他濱和順鉑，作為復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性NPC患者一線治療的有效性和安全性。試驗主要終點為經(jīng)獨立審查委員會(IRC)對意向性治療(ITT)人群評估的無進展生存期(PFS);次要終點包括總生存期(OS)、根據(jù)IRC評估結(jié)果確定的總緩解率(ORR)和緩解持續(xù)時間(DoR)，以及根據(jù)研究者的評估結(jié)果確定的PFS。共有263例亞洲患者入組試驗，這些患者以1：1的比例隨機分配至百澤安加化療組或安慰劑加化療組。

根據(jù)2021年5月公布的結(jié)果，RATIONALE 309在計劃的期中分析中達到了主要終點PFS。百澤安的安全性特征與已知風險相符，其與化療聯(lián)用時亦未發(fā)現(xiàn)新的安全性警示。百濟神州預(yù)計將在之后的醫(yī)學(xué)會議上公布RATIONALE 309試驗的結(jié)果。